近期，由全國高校生物醫藥區域技術轉移轉化中心（江蘇蘇州）運營的核酸藥物技術創新平臺再添校企協同創新碩果。入駐企業竹石生物聯合上海交通大學醫學院附屬第六人民醫院陸炎教授團隊，共同開展MASH原創siRNA靶向新藥攻關。依托平臺完備的專業研發設備與技術服務，項目已從概念驗證（POC）邁入候選藥物確定（PCC）關鍵階段，加速推動原創肝病靶向療法從科研成果走向臨床轉化。

錨定原始創新，搶占代謝肝病核酸新藥制高點

當前，全球代謝相關脂肪性肝炎（MASH）在研藥物靶點高度集中，行業研發管線多圍繞HSD17B13、PNPLA3、FGF21等靶點布局，僅能單一調控脂質代謝通路。然而，MASH作為多器官、多通路交互作用的復雜代謝疾病，現有療法難以匹配不同病理特征患者的治療需求，臨床仍存在大量未滿足的治療缺口，也是全球生物醫藥領域亟待突破的核心技術瓶頸。

陸炎教授團隊長期深耕MASH發病機制和干預研究，已成功發現多個與肝臟甘油三酯代謝、炎癥損傷及纖維化密切相關的原創靶點，并積極推進其臨床前干預和轉化研究。

校企橫向課題合作啟動后，核酸分子構建、藥效評價、理化表征、遞送體系優化等關鍵實驗均在核酸藥物技術創新平臺開展。平臺設有小核酸研發等專用功能區，全面覆蓋siRNA、mRNA、cirRNA等主流技術方向，配備高分辨質譜、液相色譜、納米粒徑分析儀、活細胞檢測系統等120余臺（套）專業設備，一站式滿足核酸修飾、分子表征、脂質體包封、細胞藥效、靶點驗證全流程技術需求。

依托平臺公共硬件資源與專業技術支持，校企雙方無需投入高額成本購置大型儀器，高效打通基礎科研發現到候選藥物定型的關鍵鏈路，成功填補國內可實現多通路協同調控的MASHsiRNA藥物研發空白，在代謝肝病核酸新藥賽道實現關鍵核心技術突破，有力搶占代謝肝病核酸藥物科技制高點。

貫通四鏈協同，探索科技成果高效轉化新路徑

長期以來，高校前沿基礎研究與企業產業化開發存在明顯“斷裂帶”：高校科研團隊缺乏產業化設備和市場轉化經驗，創新企業則缺少源頭原創靶點和頂尖學術人才支撐，創新鏈、產業鏈、資金鏈、人才鏈相互割裂，制約早期新藥成果落地轉化。

作為國內專業化核酸藥物公共技術載體，核酸藥物技術創新平臺有效降低校企協同研發的重資產投入門檻，打通高校前沿基礎研究向企業新藥開發轉化的核心堵點，成為核心技術攻關、高校成果落地、校企資源對接的關鍵樞紐。

蘇州生物醫藥分中心以該平臺為實體支撐，構建“高校人才+產業企業+公共平臺+轉化服務”協同體系。此次竹石生物與上交大團隊的合作項目，正是蘇州生物醫藥分中心推動“四鏈”融合成果轉移轉化模式的實踐樣板：高校輸出原創靶點與學術成果，企業承接產業化開發，公共平臺提供硬件與技術服務，中心統籌對接科技金融資源，形成“基礎研究不懸空、產業開發不缺源”的良性閉環，探索出一套適配小核酸前沿藥物的高效成果轉移轉化新路徑，有力推動前沿科研成果快速轉化為具備臨床價值的候選新藥。

下一步，核酸藥物技術創新平臺將持續發揮公共技術樞紐功能，面向全國高校、生物醫藥企業常態化開放核酸藥物全鏈條技術服務。蘇州生物醫藥分中心將以本次竹石生物與上交大團隊合作項目為標桿，持續深化校企協同聯動，促進產學研資要素深度融合，推動科技創新和產業創新雙向賦能，全力打造國內領先的高校生物醫藥科技成果轉移轉化高地。

編輯 嚴春霞

2026年7月14日